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Menos del 5% de las enfermedades raras cuenta con tratamiento

Las enfermedades raras también han sufrido el impacto de la pandmeia del SARS-CoV-2. Solo en la primera ola, se interrumpió el cuidado de estos pacientes en el 91% de los casos; se detuvieron los diagnósticos, los test genéticos o las pruebas quirúrgicas.

Un año después, denuncia Fide Mirón, vicepresidenta de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), estos problemas se han hecho endémicos, especialmente en la atención primaria o las listas de espera.

Con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra hoydomingo 28 de febrero, Mirón, destaca la necesidad de seguir apostando más que nunca por la investigación en este campo. «Sólo el 5% de nuestras enfermedades cuenta con un medicamento actualmente», recuerda.

«La complejidad de nuestras enfermedades y su baja prevalencia hacen necesaria una alta especialización y una concentración de casos para poder abordar y trabajar con experiencia en la atención que requieren los pacientes que padecemos enfermedades pocos frecuentes», comenta.

Más de 30 millones en Europa y 3 millones en España- no dispone todavía de un medicamento para tratarse.

Mirón también llama también la atención sobre la dificultad tanto en el diagnóstico de estas patologías como en el acceso a los tratamientos disponibles. «La mayoría esperamos más de cuatro años en ponerle un nombre a nuestra enfermedad. Entre las consecuencias está el retraso en el acceso a un tratamiento que pueda frenar los avances de esa patología», asegura, y pide para ello «un mayor apoyo a las asociaciones de pacientes que han demostrado ser la respuesta a las familias cuando más lo han necesitado», indica.

Afortundamente en España hay en marcha hoy cerca de 700 ensayos clínicos de potenciales medicamentos contra enfermedades raras o poco frecuentes, las que afectan a menos de una de cada dos mil personas. El que uno de cada cinco ensayos se oriente a los llamados fármacos huérfanos refleja el crecimiento que se ha producido en los últimos años en este ámbito.

Desde el 2000, el número de medicamentos huérfanos aprobados en Europa se ha multiplicado por 23, pasando de 8 fármacos a los 184 de hoy

En concreto, este despegue en la investigación de las enfermedades raras ha sido posible gracias a la aprobación en el año 2000 del Reglamento europeo sobre medicamentos huérfanos, una regulación que ha supuesto que sólo en la última década los proyectos de investigación en este ámbito hayan crecido un 88%.

Los resultados no se han hecho esperar. Así, desde el 2000, el número de medicamentos huérfanos aprobados en Europa se ha multiplicado por 23, pasando de los apenas 8 fármacos existentes entonces a los 184 de hoy. Sólo en 2020, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó 18 nuevos medicamentos específicos para enfermedades raras, uno de cada cuatro.

Sin embargo, queda mucho camino por recorrer. Menos del 5% de estas patologías cuentan con tratamiento, por lo que la amplia mayoría de personas que sufren una enfermedad rara -más de 30 millones en Europa y 3 millones en España- no dispone todavía de un medicamento para tratarse.

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