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Medicamentos 'huérfanos': los fármacos que la industria no quiere desarrollar

En su tercera acepción, la Real Academia Española (RAE), define 'huérfano' como: "Falto de algo, y especialmente de amparo". En esta situación se encuentran los denominados medicamentos 'huérfanos', es decir, aquellos fármacos que tratan afecciones tan infrecuentes que no son desarrollados por la industria farmacéutica porque su comercialización no generaría suficientes ingresos como para justificar la inversión.

Beatriz Gómez, gestora científica del Centro de Investigación Biómedica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), considera que "el adjetivo de 'huérfanos' se adapta perfectamente a la filosofía por la que se crearon a nivel regulatorio". Es decir, "al estar dirigidos a enfermedades raras, y por tanto poco frecuentes, tienen una escasa rentabilidad, y precisan de unos incentivos especiales para fomentar su desarrollo y comercialización, sin los cuales no resultarían atractivos para la industria farmacéutica".

¿Qué tiene que tener un medicamento para ser considerado 'huérfano'?

Según Gómez, para que un medicamento sea designado como huérfano en la Unión Europea (UE) debe dirigirse a una enfermedad que ponga en peligro la vida o conlleve gran incapacidad, que no afecte a más de cinco personas por cada diez mil, que resulte improbable que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria; y que, en caso de existir otro tratamiento para dicha enfermedad, el medicamento aporte un beneficio considerable frente al existente a quienes padecen dicha afección. 

¿Hay un régimen económico específico para estos fármacos?

Sí, la designación como medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) tiene ventajas, "recibir una autorización de comercialización exclusiva durante 10 años, disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con un coste reducido, y la exención de pagos para la designación", señala Gómez. Además, "las entidades que desarrollan medicamentos huérfanos tienen acceso a subvenciones específicas de la UE y de los programas de los estados miembros".

Lara, de 7 años, el único caso vivo en el mundo con una mutación del genCARS2, recibe terapia en su domicilio.

En el caso de España, el pasado junio de 2020, el Consejo de Ministros estableció un régimen económico específico para estos medicamentos y su liberación del Sistema de Precios de Referencia del Sistema Nacional de Salud, que se aplica al resto de fármacos financiados cuando ha expirado su patente. El objetivo es incentivar la inversión en su investigación, desarrollo y comercialización y garantizar su abastecimiento.

¿En qué situación están los medicamentos 'huérfanos' en España?

Según el último informe de la Asociación de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), en 2020, solo 4 de cada 10 medicamentos 'huérfanos' en Europa llegan finalmente a los pacientes españoles. 

Solo 4 de cada 10 medicamentos 'huérfanos' en Europa llegan finalmente a los pacientes españoles

Por otro lado, el presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Juan Carrión, denunció en el Senado que seis de cada diez medicamentos huérfanos autorizados en la UE, no son financiados en España. Es decir, de los 165 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento. solo 99 cuentan con financiación de España.

Además, Carrión señaló: “Y ni siquiera el acceso es igual en todas las comunidades autónomas”. “Esta es la realidad española: familias que tienen que empadronarse en otra autonomía para poder acceder a las medicinas que necesitan”, subrayó. 

¿Cuáles fueron los primeros países en regular estos fármacos?

Pastillas, fármacos

Estos programas comenzaron en los Estados Unidos en 1983 con la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos, seguidos por Japón y Australia en 1993 y 1997. Europa se sumó en 1999, con una política común sobre medicamentos huérfanos para todos los países miembros, explica Gómez. "Gracias a toda esta regulación se han producido avances significativos, si bien es cierto que cada una de estas regulaciones atañe a su ámbito local de actuación", señala la científica.

¿Las vacunas también pueden ser 'huérfanas' ?

De acuerdo con Orphanet, millones de personas en el tercer mundo no tienen acceso a medicamentos y vacunas disponibles en países desarrollados y, además, señala la existencia de las denominadas "vacunas huérfanas", que son desarrolladas para "prevenir enfermedades infrecuentes o de importancia limitada a escala global (localizadas en un área geográfica limitada, pero con un número muy alto de casos en esa región) y que no son de interés para la industria farmacéutica". Según Gómez:  "Tanto en un caso como en otro, la problemática es real y conlleva una importante repercusión ética, en la que debería actuarse de manera global".

¿Qué repercusión ha tenido la covid-19 en estos medicamentos?

Arantza, una niña que padece Trombastenia de Glanzmann, una enfermedad rara que le provoca fuertes sangrados.

Carrión subrayó cómo la pandemia “ha agravado la situación ya precaria” de estas personas y de sus familias. Si algún impacto positivo ha tenido la 'carrera farmacéutica' por la vacuna de la covid-19 es hacer patente el incuestionable valor de la investigación, "con los medios adecuados, uniendo esfuerzos a nivel nacional, internacional, públicos y privados, los objetivos que compartimos estarían mucho más cerca de hacerse realidad", señaló Gómez.

"Considero que la pandemia que estamos viviendo ha servido para dejar patente que una gran inversión económica, junto con una mayor celeridad en los trámites regulatorios, facilitan de forma clara la obtención de resultados terapéuticos eficaces y la comercialización de los medicamentos obtenidos", explicó la científica.

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